ホーム » 科学 » ジョン・クロウリーは、子供たちの不治の遺伝的障害のために何もできないことを受け入れることを拒否し、最終的に彼らの命を救ったバイオテクノロジー企業を設立しました
ジョンクラウリーポンペ病

ジョン・クロウリーは、子供たちの不治の遺伝的障害のために何もできないことを受け入れることを拒否し、最終的に彼らの命を救ったバイオテクノロジー企業を設立しました

彼らの子供を保護するために、特に彼らが病気であるとき、両親はどんな長さでも行きます。 彼の子供たちは不治の病と診断されたが、ジョン・クロウリーは決してあきらめず、彼らを救う手段を見つけたことを知っていましたか?

ジョン・クロウリーのXNUMX人の幼い子供は、XNUMX年以内に彼らを殺すであろう不治の遺伝的状態と診断されました。 彼はこれを受け入れることを拒否し、事前の訓練なしに、彼らの命を救う実験的酵素療法を開拓したバイオテクノロジー企業を立ち上げました。

ジョン・クロウリーの子供たちを助けるという使命

当時15ヶ月だったMeganCrowleyは、 ポンペ病 13年1999日の金曜日。彼女の幼い兄弟であるパトリックは、数週間後に同じ診断で生まれました。

二人の子供を診断した医者でさえ、病気に不慣れでした。 彼は1998年のXNUMX月の日まで、ポンペの患者を扱ったことがありませんでした。ミーガンの時間はXNUMXか月長くなる可能性があるため、両親のジョンとエイリーン・クローリーに家に帰って若い家族と過ごす時間を楽しむようにアドバイスしました。

ポンペについて少し研究が行われ、治療法はありませんでした。 この神経筋遺伝性疾患で生まれた他の多くの子供たちのように、ミーガンはXNUMX歳の誕生日を過ぎて生きることは期待されていませんでした。

2002年に設立したAmicusTherapeuticsのCEOであるCrowleyは、PompeDiseaseNewsとのインタビューで次のように述べています。 決意を固めた。 彼は製薬業界でのキャリアを追求するために金融業界での仕事を辞め、過去20年間、ブリストルマイヤーズスクイブ、サノフィジェンザイム、および彼の最初のスタートアップであるノボザイムズを含む多くのバイオテクノロジーおよび製薬ビジネスで働いてきました。 彼は自分の子供たち、ノートルダム大学の先輩であるミーガン(22歳)とパトリック(20歳)、そして治療法の選択肢が限られている珍しい病気に苦しんでいる子供たちのために薬に取り組んでいました。

(出典: ポンペ病ニュース)

酵素補充療法

クローリーがポンペについてできる限りのことを学び始めたとき、ポンペに取り組んでいた数人の学者は、酵素補充療法と免疫療法(ERT)というXNUMXつの異なる治療オプションを試していました。

2000年、Crowleyは糖鎖生物学者のWilliam Canfield、MD、Ph.D.とNovazymeを共同設立し、不足している酵素または不十分な酵素を置き換えることでポンペ病を安定させることができるERTを発見しました。 サノフィジェンザイムはXNUMX年後に知られていたため、彼は会社をジェンザイムに売却し、社内で設計されたERTを使用する前に、潜在的な治療法の開発を続けました。 シニアバイスプレジデントとして、クローリーは同社のグローバルポンペプログラムを監督します。

プログラムで最も有望なERTをテストするための最適な候補として、XNUMX年前に出現したポンペ病の乳児が選ばれました。 これらの子供たちはクローリーの子供たちよりも予後が悪かった。

クローリーは、2001年後半に開始された試験に彼の子供たちが含まれることを望んでいましたが、彼らは登録されたXNUMX人の患者の中にはいませんでした。 試験処理はアルグルコシダーゼアルファの形で行われます。

クローリーは、子供たちが非常に弱くなったのを見て、別の確固たる決断を下しました。彼は上級副社長を辞任しました。 数日後、ジェンザイムは、彼の子供だけを含む同じアルグルコシダーゼアルファ静脈内投与の2003人の患者の兄弟試験を承認しました。 XNUMX年XNUMX月、MeganとPatrickは最初の注射を受けました。

それは彼らの命を救った。 それは彼らの心を直し、しばらくの間彼らを強くしました。

ジョン·クロウリー

(出典: ポンペ病ニュース)

コメント