Avec les progrès médicaux, les États‑Unis ont évité des milliers de décès d’enfants et de graves anomalies dans les années 1960. Grâce à l’expertise et à la persévérance d’un médecin, cela a été rendu possible.

Frances Oldham Kelsey a demandé des études supplémentaires pour le médicament thalidomide lorsqu’elle a découvert qu’il causait des décès et des déformations chez les nourrissons dans 46 pays. C’était un médicament prescrit aux femmes enceintes contre les nausées matinales.

Le scandale du thalidomide

Dans les années 1950, l’Allemagne a développé un médicament appelé Thalidomide. Il était censé être un sédatif. L’entreprise a publié des rapports sur les tests animaliers et humains et a démontré des résultats positifs. Des doses élevées lors des tests sur les animaux n’ont montré aucun effet secondaire, tandis que les essais sur des patients humains ont montré un nombre remarquablement faible d’effets secondaires.

Cependant, les études de l’entreprise allemande Chemie Grünenthal se sont avérées avoir très peu de valeur scientifique. Il manquait plusieurs éléments à l’étude, à savoir :

• Il n’y avait aucun groupe de contrôle ou placebo
• Il n’y avait aucune indication de la durée du traitement
• L’étude n’était pas en double aveugle
• Et il n’y avait aucune mesure de la quantité de thalidomide présente dans le sang et les tissus des patients

Bien que l’étude soit défectueuse, le médicament a trouvé son chemin dans différents pays. Au Royaume‑Uni, il était commercialisé sous le nom de Distaval. Il était présenté comme un traitement sûr contre la grippe, les nausées matinales et l’insomnie liée à la grossesse.

Les médecins ont observé un taux anormalement élevé de grossesses anormales dans les années 1950. Des enquêtes ont été lancées, et des suggestions sont apparues selon lesquelles le médicament pourrait en être la cause. Cependant, l’entreprise allemande a contre‑argumenté que certaines femmes enceintes ayant pris le médicament n’ont pas donné naissance à des enfants avec des anomalies. En même temps, certaines mères dont les bébés étaient nés avec des effets secondaires ne se souvenaient pas avoir pris du thalidomide. (Source : Understanding Animal Research)

En 1961, des rapports provenant de différents pays décrivaient le lien du médicament avec les décès de nourrissons et les anomalies congénitales. Il était rapporté que plus de 10 000 bébés étaient touchés dans le monde, et la moitié mourait quelques mois après la naissance.

Lorsque des études supplémentaires ont été réalisées, il a été observé que différentes anomalies se développaient en fonction du stade de la grossesse. Chemie Grünenthal a officiellement retiré le médicament le 26 novembre 1961. Les familles des personnes touchées ont formé un réseau en 1962. La Société du Thalidomide a été créée pour offrir un soutien émotionnel et chercher une indemnisation pour les dommages causés par le thalidomide.

À la fin des années soixante et au début des années soixante‑dix, de nombreuses entreprises qui produisaient des médicaments contenant le thalidomide ont été contraintes d’indemniser les familles des victimes. (Source : Science Museum)

Le positionnement du Dr Kelsey

Le Dr Frances Oldham Kelsey était examinatrice pour la Food and Drug Authority (FDA) dès son premier mois. Sa tâche principale était d’examiner les nouvelles demandes de médicaments, une exigence légale selon laquelle les fabricants devaient fournir des preuves de la sécurité d’un médicament avant qu’il ne puisse être commercialisé. L’une de ses premières missions fut d’examiner le nouveau médicament thalidomide. (Source : FDA)

Après un examen approfondi, Kelsey a découvert que le médicament ne disposait pas de preuves suffisantes de sécurité, ce qui a conduit au rejet de la demande d’introduction du thalidomide sur le marché américain. Bien que le médicament fût largement utilisé dans les pays européens comme somnifère, Kelsey était préoccupée par certaines données non divulguées suggérant de graves effets secondaires chez les patients qui le prenaient de façon répétée.

Malgré la pression de nombreux fabricants pour approuver leur demande, Kelsey a tenu bon et a retenu son approbation. Sa décision a permis de sauver de nombreux nourrissons de la mort ou de souffrances de conditions médicales à vie. Pour son action, Kelsey a reçu du président John F. Kennedy le President’s Award for Distinguished Federal Civilian Services en 1962. C’était la plus haute distinction décernée à un civil dans le pays. (Source : CF Medicine)